Швейцарский стартап CRISPR Therapeutics использовал редактирование генов для лечения бета-талассемии — наследственного заболевания крови. Об этом сообщает Futurist.

Бета-талассемию вызывает дефектный ген, из-за которого кровь не может эффективно переносить кислород. Чтобы облегчить состояние пациента, исследователи взяли его стволовые клетки, отредактировали их ДНК с помощью CRISPR, после чего размножили и ввели обратно. Всего в клинических испытаниях примут участие 45 человек. Однако прежде чем методику опробуют на всей группе, в CRISPR Therapeutics проверят, сработает ли лечение на первых двух пациентах.

Вне зависимости от того, будет ли первое применение CRISPR эффективным, испытания станут важной научной и медицинской вехой. А в случае успеха генное редактирование может полностью преобразить подход к лечению многих серьезных заболеваний.

Это первый случай, когда технологию применяют в западной клинике, ранее ее применяли только в Китае.